La mielofibrosis es una enfermedad hematológica crónica y poco frecuente que afecta la médula ósea, el tejido encargado de producir las células sanguíneas. Aunque su incidencia mundial es baja —entre 0,5 y 1,5 casos nuevos cada 100.000 habitantes por año—, especialistas advirtieron que en Argentina representa un desafío creciente debido al impacto de una de sus principales complicaciones: la anemia.
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La enfermedad provoca que la médula ósea sea reemplazada progresivamente por tejido fibroso, lo que altera la producción normal de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Frente a esta falla, el organismo intenta compensar la producción sanguínea en otros órganos, como el bazo y el hígado, lo que puede generar un aumento anormal de su tamaño.
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Según explicó la médica hematóloga Georgina Bendek, “uno de cada tres pacientes ya padece anemia al momento del diagnóstico, y casi la totalidad la desarrollará con el avance de la patología”.
Qué es la mielofibrosis y cuáles son sus síntomas
La mielofibrosis afecta tanto a hombres como a mujeres y suele diagnosticarse entre los 60 y 65 años. En algunos casos puede aparecer de forma secundaria, como consecuencia de otras enfermedades hematológicas previas.
Durante las primeras etapas, la enfermedad puede desarrollarse sin síntomas visibles. Sin embargo, a medida que progresa comienzan a manifestarse signos que impactan directamente en la vida cotidiana de los pacientes. Entre los más frecuentes se encuentran:
– Dolor o molestias abdominales.
– Sensación de saciedad precoz.
– Dificultad para respirar.
– Debilidad y cansancio extremo.
– Sudoración nocturna.
– Pérdida de peso involuntaria.
La especialista señaló que la anemia moderada o severa, sumada a la dependencia de transfusiones, puede reducir la expectativa de vida y deteriorar significativamente el bienestar físico, emocional y social de quienes padecen la enfermedad.
La anemia, una de las complicaciones más severas
Uno de los aspectos más complejos de la mielofibrosis es la aparición de anemia transfusión dependiente. Se estima que hasta el 40% de los pacientes necesitarán transfusiones de sangre dentro del primer año tras el diagnóstico.
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Esta situación implica frecuentes visitas médicas y hospitalarias, además de limitaciones en la vida laboral y personal. La dependencia transfusional también puede generar agotamiento físico, pérdida de autonomía y una disminución marcada en la calidad de vida.
“La anemia moderada a severa y la dependencia transfusional disminuyen la expectativa de vida, por lo que su tratamiento es fundamental”, indicó Bendek.
Cómo funciona el nuevo tratamiento para la mielofibrosis
Hasta ahora, los tratamientos disponibles en Argentina se enfocaban principalmente en el uso de inhibidores de las enzimas Janus quinasas (JAK), terapias destinadas a controlar la inflamación sistémica y aliviar algunos síntomas generales de la enfermedad.
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Sin embargo, una nueva opción terapéutica incorporó un mecanismo adicional que busca actuar específicamente sobre la anemia. El tratamiento combina la inhibición de JAK con la acción sobre el receptor ACVR1, lo que reduce los niveles de hepcidina, un péptido que dificulta la correcta producción de glóbulos rojos.
Al disminuir la hepcidina, el organismo logra aprovechar mejor el hierro disponible y favorecer la producción de sangre.
Menos transfusiones y mejor calidad de vida
Según detallaron especialistas, el nuevo abordaje terapéutico podría traducirse en una menor necesidad de transfusiones de glóbulos rojos, menos internaciones y una reducción de las complicaciones asociadas a la anemia crónica.
Además, permitiría que los pacientes recuperen mayor autonomía para sus actividades diarias, mejoren sus niveles de energía y reduzcan el impacto físico y emocional de la enfermedad.
“Este tipo de tratamientos marca un cambio importante en el abordaje de la enfermedad, porque no solo actúa sobre los síntomas, sino que impacta directamente en la anemia, permitiendo a los pacientes ganar autonomía y mejorar su día a día”, concluyó Bendek.
